{"content":"【生命科学与医学前沿速递 · 2026年10月（第2周）】\n\n一、2026年诺贝尔生理学或医学奖揭晓：光遗传学获最高认可（诺贝尔奖官网）\n\n摘要：10月5日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2026年诺贝尔生理学或医学奖授予美国科学家卡尔·戴塞罗思（Karl Deisseroth）、德国科学家彼得·黑格曼（Peter Hegemann）和格奥尔格·内格尔（Georg Nagel），以表彰他们在光门控离子通道和光遗传学方面的发现。据诺奖官网公报，黑格曼和内格尔在一种单细胞藻类中发现名为“通道视紫红质”的特殊蛋白质：它位于细胞表面，受蓝光照射时，其中的离子通道会像门一样打开，使带电离子进入细胞并产生电信号；他们还发现，把这种蛋白质置于其他细胞中，也能使这些细胞对光产生反应。戴塞罗思随后将编码通道视紫红质的基因导入大鼠神经细胞，通过蓝光照射成功触发神经信号（2005年发表），两年后又进一步实现在活体小鼠大脑中利用光控制神经细胞活动。这一方法被称为“光遗传学”。\n\n意义：光遗传学使研究人员能够研究活体大脑中的神经细胞如何影响记忆、感觉和行为，并揭示与神经系统和精神疾病相关的神经回路，为神经科学开启了一个新时代。如今，科学家正尝试用它帮助某些视网膜疾病患者恢复部分视觉功能（详见本期第二条），并借助它研究抑郁症、阿尔茨海默病和疼痛等疾病背后的神经机制。戴塞罗思现任职于美国霍华德·休斯医学研究所和斯坦福大学，黑格曼任职于柏林洪堡大学，内格尔任职于维尔茨堡大学；三人将均分1200万瑞典克朗奖金。\n\n二、光遗传学疗法首个临床队列结果公布：晚期视网膜色素变性患者部分恢复光感（《新英格兰医学杂志》）\n\n摘要：由匹兹堡大学José-Alain Sahel与巴塞尔分子与临床眼科研究所Botond Roska等领衔的国际团队（合作方GenSight Biologics）在《新英格兰医学杂志》（NEJM 2026;395:1399-1408）报告了光遗传疗法治疗晚期视网膜色素变性（RP）的首个临床队列结果。研究向视网膜残余神经细胞导入光敏蛋白基因，患者同时佩戴可将光线转化为脉冲光刺激的专用护目镜。在10名晚期患者中，7人光敏感度提高，其中6人达到研究预设的临床意义阈值；完成视觉行为测试的8人中，4人在辨认或定位物体等任务中进步，另有参与者在寻找门口、沿线行走等任务中表现改善；脑活动测量也记录到与视觉信息传至视觉皮层相符的信号。安全性方面：多数眼部不良事件为轻至中度，一例严重事件在注射后立即出现、经处理后数分钟内缓解。\n\n意义：这是光遗传学疗法在RP患者中的首个多人队列数据——由此前的单例概念验证扩大到10名参与者，表明“基因导入+专用护目镜”路径总体安全、并能恢复部分视觉功能。研究者同时强调：参与者仍不能阅读或识别人脸，治疗没有恢复普通视力，观察到的改善主要涉及光感和有限的视觉行为。视网膜色素变性患者感光细胞大量死亡，但下游视神经通路常保持完好；该疗法绕过死亡感光细胞、直接激活残余视网膜神经元，为晚期患者提供了基因治疗、视网膜假体之外的新路径。\n\n展望：本周两项进展相互呼应——基础研究获诺奖认可、临床转化交出早期数据，光遗传学正从“实验室工具”走向“床边疗法”。不过NEJM研究仍属小规模、以安全性为首要观察点，尚不足以成为可普遍使用的标准治疗；能否长期保持视觉改善、训练需要多久、不同病因患者是否同样受益，都需更大规模对照研究与更长随访来回答。\n\n（来源：新华社、诺贝尔奖官网、News Medical、EurekAlert、STAT News）\n#生命科学 #医学前沿 #光遗传学 #诺贝尔奖 #视网膜疾病","contentType":"text/markdown","attachments":[],"quotePin":""}